廣東省人大代表張翠梅建議：設廣東省罕見(jiàn)病用藥保障專(zhuān)項統籌基金

文/羊城晚報全媒體記者 張豪

罕見(jiàn)病是一類(lèi)患病率極低的疾病，世界衛生組織將患病率為0.6-1‰的疾病定義為罕見(jiàn)病。目前已在我國上市，國家《第一批罕見(jiàn)病目錄》的治療藥物中，近50個(gè)藥物被納入國家醫保目錄，但仍然有8種年治療費用大于50萬(wàn)元的高值罕見(jiàn)病特藥未被納入國家醫保目錄。

在2022年廣東兩會(huì )期間，廣東省人大代表、中山市博愛(ài)醫院新生兒疾病篩查中心主任張翠梅對此建議，建立廣東省罕見(jiàn)病治療食品和藥品多層次保障機制，打通患者用藥最后“一公里”，提升藥物可及性。

建議設立廣東省罕見(jiàn)病用藥保障專(zhuān)項統籌基金

張翠梅指出，近年來(lái)，廣東積極推進(jìn)罕見(jiàn)病診療和保障工作，并取得一定成效，罕見(jiàn)病診療能力強、患者省內確診比例高。普惠型商業(yè)保險如佛山“平安佛”、廣州“穗歲康”等對罕見(jiàn)病患者用藥起到了一定的保障作用。

但她也指出，基本醫保對廣東省罕見(jiàn)病患者的保障水平較低，罕見(jiàn)病多層保障體系遠未有效建立，普惠型商保存在不確定性。各地市經(jīng)濟水平差異較大，保障待遇不平衡現象較為嚴重。

根據《2021年廣東省罕見(jiàn)病患者生存狀況及疾病負擔調研報告》顯示，2021年廣州市罕見(jiàn)病患者個(gè)人自付比例為43.6%,各類(lèi)報銷(xiāo)費用總和為49 854.9元，其中普惠險人均支付達32 883元。非廣州市的罕見(jiàn)病患者過(guò)去一年平均醫療總費用為67 113元，其中自付比例為76.3%,各類(lèi)報銷(xiāo)總和為15 793.8元，其中普惠險人均支付僅為2 319.7元。

因此，她建議設立廣東省罕見(jiàn)病用藥保障專(zhuān)項統籌基金，并建立風(fēng)險共擔機制，由省醫保局牽頭，整合醫療保障、慈善專(zhuān)項救助、社會(huì )救助等多方資源，調動(dòng)財政、慈善、藥品生產(chǎn)企業(yè)及全社會(huì )力量，建立省級罕見(jiàn)病保障專(zhuān)項基金，主要解決醫保目錄外的罕見(jiàn)病高值藥物及治療食品的支付問(wèn)題，采取風(fēng)險分擔機制，與藥企協(xié)商，確定基金支付總額，超出部分由企業(yè)和患者共同分擔。

打通患者用藥最后“一公里”，提升藥物可及性

張翠梅還指出，受藥費總額控制和次均費用等醫院績(jì)效考核指標的影響，高值藥物在醫院的準入受到較大阻礙，醫療機構臨時(shí)采購渠道不能保障患者的及時(shí)治療。醫保目錄外藥品未納入雙通道和異地結算管理，給患者治療用藥帶來(lái)極大不便。因此，她建議加快打通患者用藥最后“一公里”，提升藥物可及性。

“建議省衛健委聯(lián)合相關(guān)部門(mén)制定罕見(jiàn)病藥品保障與管理政策，對罕見(jiàn)病高值藥品和治療食品等實(shí)行單列管理，不納入醫療機構總額預算和次均費用管理，不納入績(jì)效考核范圍?！彼硎?，對罕見(jiàn)病特藥和治療食品要實(shí)行雙通道供藥和管理，一站式結算，將全國罕見(jiàn)病診療協(xié)作網(wǎng)醫院納入跨省異地就醫直接結算系統。

此外，她還建議對相對高發(fā)的脊髓性肌萎縮癥、杜氏肌營(yíng)養不良癥和龐貝病等嚴重致殘致死性罕見(jiàn)病進(jìn)行孕前檢查和新生兒篩查，以減少?lài)乐刂滤乐職埿院币?jiàn)病患病率和殘死率。

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